La Consejería de Sanidad deniega el tratamiento a una niña afectada de Sly

La niña vive en Valladolid y está afectada de MPS VII (síndrome de Sly). Esta niña ha recibido un medicamento de reemplazo enzimático mientras participaba en el estudio del ensayo clínico.

La compañía Ultragenyx, encargada de desarrollar el medicamento para esta enfermedad.  buscó hace 6 años candidatos para el estudio del ensayo clínico. Estos candidatos se buscaron por todo el mundo pues son muy pocos afectados. En España, por ejemplo, sólo hay 5 casos. Uno de ellos es esta niña que vive en Valladolid y finalmente entró en el estudio.

Mientras duró la primera fase, la niña se desplazaba de Valladolid al Hospital Virgen del Rocío de Sevilla cada semana para que le administrase el tratamiento. Pero la compañía solo suministra el tratamiento hasta que se aprueba su comercialización. De esta manera, el mes de febrero de 2019 fue cuando la compañía suministró la última dosis del ensayo.  Ahora, aprobada la comercialización del medicamento en España, sin precio, la compañía ha cedido el medicamento a la niña de forma gratuita. Sin embargo la familia encuentra un nuevo escollo y es que nadie en Castilla y León quiere hacerse cargo de administrarle el tratamiento.

La respuesta de la Consejería a la familia

Desde la Consejería indicaron a la familia que la mejor solución sería que se marcharan a vivir a Sevilla, ya que allí era donde le habían suministrado el tratamiento hasta ahora.

Los médicos que la tratan han solicitado formalmente que se le administre el tratamiento a la niña pero no han obtenido respuesta. Y lo mismo ha ocurrido con las gestiones realizadas desde MPS España. La familia de la niña ha obtenido el mismo resultado.

Mes y medio sin tratamiento

Como pueden imaginar, la situación es muy preocupante pues la niña lleva un mes y medio sin tratamiento (a pesar de que la compañía se lo suministra sin coste) porque el Gobierno de Castilla y León no toma la decisión de donde se le administra el tratamiento.

La enfermedad MPS VII (o síndrome de Sly), no tiene cura en la actualidad. Aparte del tratamiento sintomático, los tratamientos específicos (trasplante de médula ósea alogénico, terapia de reemplazo enzimático, y terapia génica) sólo se han probado en modelos animales (ratón).

Lo cierto es que la noticia de que la Consejería de sanidad de la Junta de Castilla y León denegó el tratamiento de la niña parece especialmente desafortunada, pues justamente el 28 de febrero coincidió con el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Y este año 2019 es el declarado como Internacional de las Enfermedades raras.

La niña tiene un tratamiento gratuito que en su comunidad no le quieren administrar.